国内での患者数が5万人未満の稀な疾病を対象にした医薬品のことです。
患者数が少なく原因究明も進んでいない疾病の場合、開発リスクが高く発売しても利益が見込めないなどの理由で、研究開発が後回しにされるケースが多いのが現状です。

日本人では人口10万人当り約150人、欧米では約300人がパーキンソン病に罹患しています。パーキンソン病は重症度によりステージ5までに分類され現在ヤール重症度3度以上のパーキンソン病は特定疾患に認定されており、公費負担を受けることが出来ます。
レボトバは、現時点でももっとも効果が高く、副作用も少ない製品です。コスト面でも安価でパーキンソン病治療薬のゴールドスタンダード製剤となっております。